OTOİNFLAMATUVAR HASTALIKLAR

Otoinflamatuvar hastalık ne demek?

İnflamasyon (yangıveya iltihaplanma) canlı dokunun her türlü canlı, cansız yabancı etkene veya içsel/dışsal doku hasarına verdiği sellüler (hücresel), humoral (sıvısal) ve vasküler (damarsal) bir seri yaşamsal  yanıttır. İnflamasyon normalde patolojik bir durum olmasına karşın, inflamatuvar reaksiyon fizyolojik olarak vücudun gösterdiği bir tepkidir.

İnflamasyonun  tipik beş belirtisi vardır: ısı artışı, kızarıklık, şişkinlik, ağrı, organlarda disfonksiyon.  İnflamasyon vücudun savunma sisteminin bir sonucu olarak gelişir ve organizmayı korumaya yöneliktir.

İnflamasyon (iltihaplanma) bulguları gösteren hastalıklara inflamatuvar hastalık denilmektedir. Otoinflamatuvar hastalık demek ise dış etkenlere bağlı oluşmayan,görünür bir neden olmadan, vücudun kendi kendine  oluşturduğu inflamatuvar (iltihaplanma bulguları oluşturan) hastalık demektir.

Hangi durumlarda otoinflamatuvar hastalıklar düşünülmelidir?

Otoimflamatuvar hastalıklar çok sık görülmese de çocukluk çağının önemli hastalıklarıdır. Otoinflamatuvar hastalıklar yineleyen ataklar halinde ve özelliklede ateş atakları şeklinde klinik tabloya neden olurlar. Belirli bölgeleri etkileyen  ve kendiliğinden düzelen inflamasyon (iltihaplanma) oluştururlar. Belirli etnik grupta daha sık görülmektedir. Asıl bozukluk doğal immün sistemdedir.

 

Çocukluk çağında aşağıdaki klinik tablolarda otoimflamatuvar hastalıklar düşünülmelidir.

 

- Altı aydan uzun sürede, düzenli ya da düzensiz aralıklarla yineleyen ateş atakları

- Ani başlayan ve ani kaybolan atakların oluşu

- Solunum bulgularının yokluğu

- Tüm ataklarda benzer bulgular ve ataklar arası iyilik hali olması

-  Farklı sistemlere ait değişken klinik bulgular

-  Anemi, lökositoz, trombositoz ve artmış akut faz göstergeleri olan olgular

-  Yukarıdaki bulgulardan biri veya birkaçı olup  otoantikor düzeyleri negatif olan hastalar

 

Vücutta normal doku bileşeni olarak bulunan antijenlere karşı bağışıklık sistemi tarafından oluşturulan koruyucu proteinlere otoantikor denilir. Ototantikorlar otoimmün hastalıkların oluşmasına neden olur.

 

Çocukluk çağında bazı durumlarda da otoimflamatuvar hastalıklar düşünülmemelidir.

 

-Antibiyotik tedavisine yanıtlı klinik bulgular

- Büyüme ve gelişmenin belirgin olarak etkilenmesi

- Belirgin olan hepatosplenomegali ve lenfadenomegali

- Ateş ile birlikte olan solunumsal bulguların olması

- Bisitopeni, pansitopeni ve normal düzeyde akut faz göstergeleri

- Otoantikorların varlığı

 

 

Otoinflamatuvar hastalıklar nelerdir?

 

Çocukluk çağında görülen birçok otoinflamatuvar hastalıklar vardır. Bunlar içinde en bilineni Ailevi Akdeniz Ateşi (AAA=Familial Mediterranean Fever= FMF)'dır.Otoinflamatuvar hastalıklarlar klinik tabloya göre veya hastalıkların oluş mekanizmasına göre sınıflandırılırlar.

Monogenetik otoinflamatuvar hastalık demek: tek gen bozukluğuna bağlı ve bu gen bozukluğunun vücutta  oluşturduğu inflamatuvar (iltihaplanma bulguları gösteren) genetik hastalık demektir.

A) KLİNİK TABLOLARINA GÖRE MONOGENETİK OTOİNFLAMATUVARHASTALIKLAR

PERİYODİK ATEŞ HASTALIKLARI (SENDROMLARI)

1-AAA=Ailevi Akdeniz Ateşi (=Familial Mediterranean Fever= FMF)

2-MKD/HIDS (Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu)

3-CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes=cryoprin ilişkili periyodik sendrom)

4-TRAPS (TNF receptor-associated periodic syndrome=TNF resöptör ilişkili periyodik sendrom)

5-FCAS2 (familial cold autoinflammatory syndrome 2 = ailesel soğuk otoinflamatuvar

 sendrom 2)

 

PİYOJENİK LEZYONLU HASTALIKLAR

1-DIRA (deficiency of IL‑1 receptor antagonist=IL-1 resöptör antagonist eksikliği)

2-PAPA (pyogenic arthritis, pyoderma gangrenosum, and acne=Piyojenik Artrit, Piyoderma gangrenozum ve Akne) Sendromu

3-Majeed sendromu

 

GRANÜLOMATOZ LEZYONLU OTOİNFLAMATUVAR HASTALIK

 Blau sendromu

 

PSÖRİAZİS İLE BİRLİKTE OLAN HASTALIKLAR

DITRA:IL- 36 resöptör antogonist eksikliği: Deficiency of IL‑36 receptor antagonist

 

PANNİKÜLİTİN İNDÜKLEDİĞİ LİPODİSTROFİLİ HASTALIKLAR

 

1-JMP ( joint contractures, muscle atrophy and panniculitis-induced lipodystrophy= eklem kontraktürü, muskuler atrofi ve pannikülitin indüklediği lipodistrofi) sendromu;

2-CANDLE (chronic atypical neutrophilic dermatosis with lipodystrophy and elevated temperature= lipodistrofilikronik atipikal nötrofilik dermatosiz ve yüksek ateş) sendromu

3-NNS (Nakajo–Nishimura syndrome) sendromu

 

DİĞERLERİ

APLAID (PLCγ2-associated antibody deficiency and immune dysregulation= PLCγ2ilişkili antikor eksikliği ve immun disregülasyon) sendromu

 

B)POLİGENİK OTOİNFLAMATUVAR HASTALIKLAR

PFAPA sendromu

 

 

Periyodik (Tekrarlayan) Ateş Hastalıkları (sendromları) nasıl hastalıklardır?

Çocukluk çağında tekrarlayan ateş hastalıkları çocukluk çağının çok sık görülen hastalıklarıdır. Tekrarlayan üst solunum yolu (tonsillit= bademcik iltihabı, farenjit, otit =kulak iltihabı, sinüzit) ve idrar yolu enfeksiyonları çocukluk çağında tekrarlayan ateş tablolarına neden olurlar. Özellikle kreş ve okul çocuklarında enfeksiyonlara bağlı, bir yıl içersinde tekrarlayan ateş tabloları 6-12 kez olabilir. Bunlar tekrarlayan enfeksiyonlara bağlı tekrarlayan ateş tablolarıdır.

 

Ateşin belirli zaman aralıklarıyla tekrarladığı, ateş esnasında enfeksiyon bulgularının olmadığı ve sebebinin anlaşılamadığı durumlarda Otoinflamatuvar ‘periyodik ateş hastalıkları’ düşünülmelidir

 

Otoinflamatuvar tekrarlayan ateş hastalıklarında ateş esnasında klinik ve laboratuvar olarak infeksiyon bulgusu ve kliniği yoktur. Tekrarlayan ateşli dönemler arasında en az yedi gün bulunur ve altı aylık bir zaman dilimi içinde en az üç sefer ateşli dönemin görülmesi ortak bulgudur. Ayrıca bu grup hastalıklarda enfeksiyonun olmadığı tekrarlayan ateş atakları, farklı düzeyde inflamasyon bulguları, akut faz reaktanların artışı bulguları gözlenmektedir. . Otoinflamatuvar tekrarlayan ateş hastalıkların en önemli özellikleri bunlardır. Otoinflamatuvar tekrarlayan ateş hastalıkları nadir görülen hastalıklardır.

 

Periyodik (Tekrarlayan) Ateş Hastalıkları nelerdir?

Çocukluk çağında görülen Periyodik (Tekrarlayan) Ateş Hastalıkları 5 tanedir. Ensık görüleni AAA'dir.

1-AAA=Ailevi Akdeniz Ateşi (=Familial Mediterranean Fever= FMF)

2-MKD/HIDS (Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu)

3-CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes=cryoprin ilişkili periyodik sendrom)

4-TRAPS (TNF receptor-associated periodic syndrome=TNF resöptör ilişkili periyodik sendrom)

5-FCAS2 (familial cold autoinflammatory syndrome 2 = ailesel soğuk otoinflamatuvar

 sendrom 2)

 

MKD/HIDS=Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu nasıl bir hastalıktır?

Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu özellikle Hollanda ve Belçika’da tanımlanmış nadir görülen, genetik bir hastalıktır. Hastalığın geni  12'ci kromozomun kısa kolu üzerinde yerleşmiştir. Bu gen mevalonat kinaz denilen enzimi kodlar. Bu enzim=mevalonat kinaz,  mevalonatın metabolizmasını katalize etmekten sorumludur. Mevalonat yolu veya HMG-KoA redüktaz yolu hemen tüm canlı hücrelerinde görülen bir metabolik yolaktır.Gen tarafından kodlanan mevalonat kinaz kolesterol ve izoprenoid biyosentezinde anahtar enzimdir.  

Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu,  bu hastalığının genin mutasyonu (genetik yapılardaki değişimler)  neticesi geliş­mektedir. Gen de mutasyon olduğunda normal enzim sentezlenemez ve enzim aktivitesindeki aşırı azalmalar (<%5 aktivite) oluşur. Mevalonatın katalize edilemez, vücutta  mevalonik asit birikimi oluşur. Başka bir değişle  mevaloant kinaz enzim eksikliği mevalonik asit birikimine yol açar. Hastalıkta IL-1β seviyesi de artar.

Mevelonat kinaz eksikliği/Hiper-IgD sendromu, otozomal resesif geçişli kalıtsal bir hastalıktır.Hastalığa yol açan mutant genin hem anne hem de babada mevcut olması gerekir. Dolayısıyla anne ve baba hatalı genlerden bir tanesine sahip oldukları için hastalık onlarda görülmez, sadece taşıyıcıdırlar. Taşıyıcı ebeveynlerin çocuklarının hasta olma riski %25 dir. Hastalık her iki cinsi de eşit sıklıkla etkilemektedir.

Yükselmiş serum IgD düzeyleriyle birlikte yaşamın erken dönemlerinde başlayan yineleyen ateş atakları ve sistemik enflamasyonla ortaya çıkar.Ateş atakları, AAA’ya göre süre olarak uzuncadır, 2–7 gün sürer ve her 2 haftada birden birkaç ayda bire kadar değişen düzensiz dönemlerde gelir. Ateş aniden yükselir, sıklıkla titreme olur çabucak 40°C’a kadar çıkar. Genellikle tetikleyici bir etken yoktur. Fakat travma, hastalık ve özellikle aşılama atakları başlatabilir. Ataklar sırasındaki belirgin bulgular sindirim sistemine aittir (bulantı, kusma, diyare, karın ağrısı). Baş ağrısı sıktır. Diğer belirtiler ise artralji (eklem ağrısı), alt ekstremite oligoartriti ve sıklıkla tek taraflı olan duyarlı servikal lenfadenopatidir. Splenomegali ve hepatomegali çocuklarda sık,fakat erişkinlerde nadirdir. Maküler, papüler, makülopapüler, ürtikeryal, nodüler purpurik ve eritema marginatum gibi çeşitli döküntüler gövde, ekstremiteler ve avuç içlerinde ataklar sırasında görülür ve oral aftöz ülserler sık oluşur. Hastaların hemen hepsinde ateş vardır. Hastaların%94’ünde lenfadenopati ve %80’inden fazlasında da ishal görülür. Büyük eklemleri tutan artrit, artralji hastaların %70-80’in de görülür. Bazı olgularda (metabolik eksikliğin çok ciddi olduğu olgularda) bebeklik döneminde hayati tehdit eden ateş atakları, gelişme geriliği, görme alanı ve böbrek fonksiyon bozuklukları gelişebilir. Aynı çocukta bile atakların her seferinde süresinde, şiddetinde ve tipinde farklılıklar görülebilmektedir.

Ataklar sırasında genellikle eritrosit sedimantasyon hızı yükselir. Lökositoz ve periferik yaymada sola kayma görülür. ESR, CRP, Serum Amiloid-A-protein (SAA), CBC ve fibrinojen seviyesi gibi testler; atak sırasında inflamasyonun şiddetini belirtirler.Bu testler atak sonrası, semptomsuz dönmede tekrarlanarak, normal sınırlara dönemleri kontrol edilir. İdrar proteinüri ve hematüri açısından değerlendirilir. Hastalarda genellikle serum IgD düzeyi 100 mg/dL’nin üzerindedir. Ancak, bazı tipik hastalarda (%20 olguda) normal IgD düzeyleri vardır ve yükselmiş IgD düzeyleri diğer hastalıkları olan kişilerde bulunabilir. IgD seviyesi ile hastalık şiddeti arasında ilişki yoktur.Yüksek serum IgA düzeyleri sıklıkla (%80) yüksek IgD düzeylerine eşlik eder. Yüksek IgD düzeyleri bu hastalığa özgü değildir ve nadir olarak AAA ve PFAPA’da görülebilir.

Kesin tanı mevalonat kinaz enzim aktivitesindeki azalmanın gösterilmesi ile konulur. Özel tetkiklerle kanda ve deride mevalonat kinaz enzim aktivitesi ölçülebilir .Mevalonat kinazın ürünü olan mevalonik asitin idrarda artışının gösterilmesi de tanıya yardımcı olabilir.Artmış serum IgD ve MVK mutasyonu varlığıyla birlikte tipik klinik görünüm tanı koydurur.

Tedavisi tamamen destekleyici, semptomatik tedavi şek­linde olmaktadır. Olguların % 15’i kolşisine yanıtlıdır. Anti-interlökin 1 ilaçlar (kanakunimab, anakinra ve rilonasept) ve kortikosteroidler tedavide etkindir. Tedavide statinlerin etkinliği yoktur. Atakların sıklığı ve şiddeti yaşla azalır. Uzun dönem sekelleri enderdir. Sendromunda renal tutulum ve amiloidoz riski düşüktür. Tedavi verilmese bile bu hastalarda prognoz genellikle iyidir.

 

CAPS (cryopyrin-associated periodic syndromes=cryoprin ilişkili periyodik sendromlar)

 

CAPS grubundaki hastalıklar; ailesel soğuk otoinflamatuvar sendom (FCAS), Muckle–Wells sendromu (MWS) ve kronik infantile nörolojik kutanöz artiküler sendrom (CINCA) (veya diğer ismiyle neonatal başlangıçlı multisistemik inflamatuvar hastalık (NOMID)) dir. Başlangıçta bu sendromlar birbirilerinden farklı klinik durumlar olarak tanımlanmış olsalar da aralarında bazı klinik benzerlikler bulunur. Kalıtsal hastalıklardır ve moleküler düzeyde bu üç hastalıkta da aynı genin mutasyona uğramış olduğu gösterilmiştir

 

 

Bu üç hastalık için de sorumlu olan gen CIAS1 isimli gendir ve vücudun inflamatuvar cevabında anahtar bir rolü vardır. Bu gen (criyoprin veya NLRP3) adı verilen proteini kodlar. Genin hasarlanması durumunda bu genin ürettiği proteinde (criyoprin veya NLRP3) fonksiyonda artış olur. Criyoprin= NLRP3 fonksiyon artışına bağlı  Caspase 1aktivasyonu, buna bağlıIL‑1β artışıve inflamatuvar cevapta artış meydana gelir. Artmış olan bu inflamatuvar cevap CAPS’da görülen klinik bulgulara neden olur. Ancak CINCA/NOMID hastalarının %30’unda CIAS1 mutasyonu gösterilememiştir.

 

CAPS’ın hafif formlarında görülen mutasyonlar ağır formlarında görülememiştir, aynı şey tersi için de geçerlidir. Genotip ve fenotip arasında ilişki vardır. Ayrıca genetik ve çevresel faktörler de hastalığın şiddeti ve semptomları üzerine etki edebilmektedir.

 

CAPS otozomal dominant olarak geçen kalıtsal hastalıklardır. Hastalık mutasyona uğramış CIAS1 genine sahip olan ve aynı zamanda hasta olan hasta anne veya babadan geçer.Hasta ebeveynin mutasyonlu CIAS1 genini çocuklardan birine aktarma olasılığı %50’dir. Hastanın kendinde ortaya çıkan yeni mutasyon nedeniyle de hastalık olabilir. yani ebeveynlerden hiçbirinde mutasyonlu gen yoktur; ancak çocukta CIAS1 mutasyonu ortaya çıkmıştır.

 

Cryopyrin İlişkili Periyodik Sendromlar (CAPS), bütün dünyada, nadiren görülen bir grup otoinflamatuar hastalıklardır. Bu hastalıklar tekrarlayan veya sebat eden ateş, ürtiker benzeri cilt döküntüleri, muskuloiskeletal (kas-kemik) bulguları, artmış akut faz reaktanları ve konjuktivit ortak semptomlardır.  Bu üç sendromun farklı şiddetlerde olduğu kabul edilir. FCAS en hafif formdur. MWS ise orta şiddette seyreden ve CINCA en ağır formdur. Her üç hastalık için de genellikle ilk ve en önemli bulgu deri döküntüleridir. Döküntü ürtiker benzeri, kaşıntısız, daha nadir olarak gezici makülo-papüller tarzdadır ve her üç sendromda da aynı şekildedir. Cilt döküntüsünün yoğunluğu hastadan hastaya değişkenlik gösterir ve hastalığın aktivitesi ile ilişkilidir. CAPS hastalarının ayrıntılı muayenesinde klinik bulguların çoğunlukla örtüştüğü gözlenebilir. Aynı ailedeki etkilenmiş bireylerde  de hastalığın şiddetleri farklı olabilir.

 

Ailesel soğuk ürtikeri olarak da bilinen FCAS'da , soğuk havaya maruz kalma sonucu ataklar oluşur. Semptomlar genellikle soğuk hava veya belirgin ısı farklarına maruz kalındıktan 2-3 saat sonra ortaya çıkarlar ve 24 saat kadar sürerler. Soğuk havaya maruz kalma sonucu kısa süreli ateş, titreme, döküntü ve eklem bulguları, bazen de konjuktivit ile karakterize 2 günden az süren atak oluşur. (Yakınmasını söyleyebilenlerde baş ağrısı, myalji, yorgunluk şikayetleri oluşur). Ürtikeryal lezyonlar distalden başlayıp, yayılabilir. Artritler yıkıcı olabilir. Ataklar tedavisiz olarak kendiliğinden iyileşebilir. Hastalar ılık bir gece sonrası sabahları iyi hissettiklerini ancak günün ilerleyen saatlerinde soğuk maruziyeti sonucu kötüleştiklerini ifade ederler. Hastalık erken başlangıçlıdır, hatta doğumda veya hayatın ilk altı ayı içerisinde başlayabilir. Ataklarda, kandaki inflamasyon parametrelerinde artış olabilir. Ataklar yaşam boyu sürebilir. FCAS’lı hastaların  sağırlık ve amiloidoz gibi geç komplikasyonlar genellikle ortaya çıkmaz. FCAS’lı hastalarda bulgular daha hafif ve uzun dönem prognoz daha iyidir.

 

Muckle–Wells sendromunda (MWS) tetikleyici faktörler genelde bilinmez ve soğuk tarafından tetiklenme nadiren görülür. İlk semptomlar hayatın erken döneminde ortaya çıkabildiği gibi çocukluk döneminde ortaya çıkabilir. Tekrarlayan ateş atakları ve ürtikerial deri döküntü ile beraber sıklıkla göz inflamasyonu (konjuktivitis ve episkleritis) karakterizedir. Ataklar kendiliğinden ortaya çıkar. Ancak ateş her zaman olmayabilir. Kronik yorgunluk sıklıkla görülür. FCAS’da olduğu gibi MWS hastaları da akşamları kötüleştiklerini ifade ederler. Hastalığın seyri tekrarlayan inflamasyon ataklarından, kalıcı semptomlara kadar değişen bir spektrum gösterir. Yoğun ataklar (haftada birçok kere, 1-3 gün süren), erken sağırlık olabileceği gibi hafif bulgularla da seyredebilir. Bazen AAA'den ayırmak zor olabilir. Kanda inflamasyon bulguları, ataklar sırasında ve daha ciddi vakalarda sürekli olarak yüksek bulunur. Hastalığın hayat kalitesi üzerine olan etkisi değişkendir. Sağırlık vakaların %70’inde görülür ve sıklıkla çocukluk veya erken yetişkinlik döneminde ortaya çıkar. Amiloidoz, en ciddi komplikasyondur. Yetişkin dönemde ve vakaların %25’inde ortaya çıkar. Amiloidoz CAPS için spesifik bir durum değildir, diğer kronik inflamatuvar hastalıklarda da görülebilir.

 

Kronik infantile nörolojik kutanöz artiküler sendrom (CINCA) (=neonatal başlangıçlı multisistemik inflamatuvar hastalık=NOMID) ,bu hastalık gurubu içerisinde en ciddi semptomlara sahip olan hastalıktır. Bulgular kronik ve kalıcıdır. Hastaların üçte biri premature (erken doğum) veya gestasyonel yaşına göre ağırlığı geridir (SGA).  Döküntü, sıklıkla ilk bulgudur ve doğumda veya erken süt çocukluğu döneminde ilk birkaç ayda ortaya çıkar. Ateş sürekli veya aralıklı olabilir veya nadiren bazı vakalarda hiç görülmeyebilir. Kemik ve eklem tutulumunun şiddeti değişkenlik gösterir. Hastaların üçte ikisinde eklem tutulumu, ataklar sırasında ağrı veya geçici şişlik şeklinde ortaya çıkar. Kalan üçte birinde ise büyüme kıkırdağının aşırı büyümesine bağlı olarak ciddi eklem tutulumu ve eklemde fonksiyon kaybı ortaya çıkar. Bu aşırı büyümeye bağlı olan artropatiler, eklem şekil bozukluklarına, ağrıya ve eklem hareketinin kısıtlanmasına neden olur. Dizler, ayak bilekleri, el bilekleri ve dirsekler sıklıkla ve simetrik olarak tutulurlar. Aşırı büyüme artrropatileri genelde 3 yaştan önce ortaya çıkar. Radyolojik bulguları ayırt edicidir. Ayırt edici radyografik epifiziel ve /veya metafizal anormalliklerle belli olur ve prematüre, düzensiz kemikleşme ve yarı olguda aşırı büyüme vardır. Bu radyolojik değişiklikler çarpıcı ve özgündür. Esas olarak dizleri, ayak bileklerini, el bileklerini ve dirsekleri etkiler. Hastaların neredeyse hepsinde merkezi sinir sistemi anomalileri görülür ve kronik aseptik menenjite (beyin ve omuriliği saran zarın mikrobik olmayan inflamasyonu) bağlı olarak ortaya çıkar. Bu kronik inflamasyon kronik kafa içi basınç artışına neden olarak ve ortaya kronik baş ağrısı, bazen kusma, küçük çocuklarda huzursuzluk, papilödemi (göz uzmanı muayenesinde), mental retardasyon, hidrosefali, frontal çıkıklık, işitme kaybı ve lenfodenapati gibi klinik semptomları çıkarmaktadır. Bu semptomların şiddeti değişkenlik gösterir. Etkilenme şiddeti daha fazla olan vakalarda epilepsi (nöbet), ve bilişsel bozukluk görülebilir. Beyin görüntülerinde serebral atrofi ve serabral kireçlenmeler oluşabilir. Aynı zamanda gözler de hastalıktan etkilenebilir. İnflamasyon, papilödemden bağımsız olarak gözün arka veya ön kısmında olabilir. Göz bulguları yetişkinlikte görme kaybına kadar ilerleyebilir. Sağırlık ta sık görülür ve ilerleyen yaşlarda ortaya çıkar. İlerleyen yaşla birlikte hastaların %25’inde amiloidoz gelişir. Kronik inflamasyonun bir sonucu olarak gelişme geriliği ve ergenlikte gecikme olabilir. Vakaların çoğunda kanda inflamasyon hep devam etmektedir. CINCA/NOMID hastaları en ağır etkilenmiş olan hastalardır.

 

CAPS tanısı önce klinik bulgular ve hastanın tıbbi öyküsü temel alınarak konulur. Ortak ve örtüşen bulgular nedeniyle FCAS ile MWS veya MWS ile CINCA/NOMID ayrımı yapmak zor olabilir. Tanı, göz muayenesi (özelikle fundoskopi), BOS incelenmesi (lomber ponksiyon) ve radyoojik incelemeler, bu hastalıkların ayırt edilmesinde faydalıdır. Genetik testler ile tanı kesinleştirilir.

 

Bu hastalıkların oluş mekanizmaları ve genetiği üzerinde yapılan çalışmalar, güçlü bir inflamatuvar protein olan IL-1’in üretiminin, bu hastalıklarda artmış olduğunu ve bu durumun hastalığın başlamasında önemli rol oynadığını göstermektedirler. IL-1’I inhibe eden bazı ilaçların (Ankinra=Kineret) yaralı olduğu gösterilmektedir. Tedavi dozu hastalığın şiddetine bağlı olarak değişir. Tedavi kronik inflamasyonun organlarda sağırlık ve amiloidoz birikimi gibi geri dönüşsüz hasarlar ortaya çıkmadan başlatılmalıdır. Günlük cilt altı enjeksiyon şeklinde uygulanır ve enjeksiyon bölgesinde reaksiyon gözlenebilir.Ayrıca  IL-1 inhibitörü Rilonacept (Arcalyst ®) de kullanılmaktadır. CAPS genetik bir hastalık olduğu için tamamen iyileştirilemez.

 

TRAPS (TNF receptor-associated periodic syndrome=TNF resöptör ilişkili periyodik sendrom= Ailesel Hibernian ateş)

 

TRAPS İlk kez familyal Hibernian ateş olarak adlandırılmıştır. İlk vakalar İrlanda-İskoçya ırkında tanımlanmış olsa da daha sonra Fransız, İtalyan, Musevi, Ermeni, Türk dahil olmak üzere pek çok ırkta tanımlanmıştır. Erişkin dönemde başlamış olan bir vaka bildirilmiş olsa da hastalık genellikle çocukluk döneminde başlar. Her iki cinsiyeti de eşit oranda tutar. Mevsimlerin ve iklimin hastalığın seyrine etkisi gösterilmemiştir.

 

TRAPS, 12. kro­mozomun kısa kolunda yer alan, Tumor Necrosis  Factor Receptor I [TNFRS1A] isimli proteini  (TNF resöptörü 1) kodlayan TNFRS1Agenin­deki i mutasyon (genetik yapılardaki değişimler)  sonucu   oluşan bir hastalıktır. Hastalık otozomal dominant olarak kalıtılır.(Hasta hastalık genini  ya  mutasyon taşıyan ebeveynlerinden birisinden almıştır; veya  mutasyon ilk kez kendisinde ortaya çıkmıştır.)

 

TNFRI, güçlü (potent) inflamatuar  molekül olan TNF’nin spesifik hücre reseptörüdür. Normal resöptör TNF-alfanın sinyalini iletir. Ayrıca normal resöptör hücre yüzeyinden ayrışabilir ve salınır;  normal resöptör serbest TNF'yi bağlayabilir ve bu şekilde hücresel uyarılmayı önler. Hastalıkta mutasyon olunca,  TNFRI (TNF ressöptörü) hücre yüzeyinden ayrışamaz ve salınamaz; serbest TNF'yi bağlayamaz, sonuçta serbest TNF bağlanamadığından serumdaki fazla miktardaki TNF'ye bağlı sürekli hücresel uyarı ve inflamatuvar yanıt oluşur. Serumunda fazla miktarda TNF ve sonuçta akut inflamatuar cevabında  artış olmasına bağlı hastalık bulguları ortaya çıkar.

 TRAPS iki veya üç hafta süren, düzensiz aralıklarla tekrarlayan yüksek ateş atakları ile karakterize inflamatuar kalıtsal bir hastalıktır. Sıklıkla  titreme, gastrointestinal sıkıntılar (yaygın karın ağrısı, bulantı, kusma, ishal); çoğunlukla kollarda ağrılı ve eritömatöz cilt döküntüleri; döküntüler çıktıktan sonra ortaya çıkan, gövde ve üst kollarda görülen,  lokalize, şiddet giderek artan kas ağrısı (myalji) ve kas krampı ve de periorbital ödem, ateşe eşlik eder.Gözü kaplayan ince zarın (konjonktiva) enflamasyonu veya periorbital şişlik TRAPS’da oldukça karakteristiktir ve  ayırıcı tanıda önemlidir. Göğüs ağrısı plevral (akciğerleri saran zar) veya perikardiyal (kalbi saran zar) yangıya bağlı ağrılar olabilir. Skrotal ağrı görülebilir.Tek veya çoklu şekilde periferik eklemleri kapsayarak hastaların 2/3’ünde artralji görülmektedir. En az yaygın olan klinik özellik artrittir.  Amiloidoz, TRAPS’ın ciddi uzun dönem komplikasyonudur ve hastaların %25'inde görülür.

TRAPS’da atak süresi ve semptomsuz dönemlerin süreleri hastadan hastaya farklılık gösterir. Ana semptomların kombinasyonları da farklılık gösterir. TRAPS’da atakların süreleri genellikle uzundur, ancak kısa da olabilir.  Bazı hastaların, özellikle yetişkinlerin dalgalı, sub-kronik bir hastalık seyri olabilir. Enfeksiyon, travma veya psikolojik stress atakları tetikleyebilir

 

TRAPS tanısı öykü ve muayene bulgularına göre  düşünülür. Ataklarda inflamasyonu gösteren kan tetkikleri (eritrosit sedimentasyon hızı (ESR), CRP, serum Amyloid-A-protein (SAA),  lökosit sayımı ve fibrinojen) yüksek düzeylerde bulunur. Hastanın semptomsuz olduğu dönemde bu göstergeler normale döner. Kesin tanı genetik olarak mutasyonun gösterilmesi ile konulur. TNFRI geninin moleküler analizi özel genetik laboratuvarlarda çalışılır.

Hastalığı önleyecek veya tamamen tedavi edecek bir tedavi yoktur. Non-steroidal anti-inflamatuvar ilaçlar semptomların hafifletilmesinde kullanılır. Yüksek doz steroidler genelde etkilidir. Spesifik TNF blokeri tip II TNF reseptör-immunoglobulin füzyon molekülü (Etanercept) hastaların çoğunda ateşli atakların engellenmesinde etkilidir. Son zamanlarda anti-IL-1 tedavisine (anakinra) olumlu yanıt alındığı rapor edilmiştir. İnfliximab gibi TNF monoclonal antikorları hastalığın şiddetlenmesine neden olur.

FCAS2 (familial cold autoinflammatory syndrome 2 = ailesel soğuk otoinflamatuvar

 sendrom 2)

Çok nadir bir hastalıktır. NLRP12 deki mutasyonlara bağlı hastalık oluşmaktadır. Klinik olarak FCAS'ye biraz benzer. Soğuk havaya maruz kalma sonucu 2-10 gün süren ateş ve eklem ağrısı atakları oluşur. Bazı ataklarda ürtiker, abdominal ağrı, lenfodanepati eşlik eder. Olgularda işitme kaybı görülebilir. Ataklar arası CRP normal bulunur.

 

Piyojenik Lezyonlu Otoinflamatuvar  Hastalıklar nelerdir?

 

Otoinflamatuvar hastalıkların bazıları piyojenik= iltihaplı lezyonlar yaparlar. Klinik bulgularında deride ve kemikte iltihaplı lezyonlar ön plandadır. Bunlar:

 

1-DIRA (deficiency of IL‑1 receptor antagonist=IL-1 resöptör antagonist eksikliği)

2-PAPA (pyogenic arthritis, pyoderma gangrenosum, and acne=Piyojenik Artrit, Piyoderma gangrenozum ve Akne) Sendromu

 3-Majeed syndrome

 

 

DIRA= IL-1 resöptör antagonist eksikliği

 

DIRA= IL-1 resöptör antagonist eksikliği nadir görülen kalıtsal otoinflamatuvar bir hastalıktır. Sorumlu geni IL1RN'dir. Bu gen IL-1RA= intörlökin 1 resöptör antagonist (zıt etki yapan) proteini kodlar. Bu protein vücudun güçlü inflamatuvar mesajcısı İnterlökin 1'i  (interlökin=savunma hücreleri arası haberleşmeyi sağlayan proteinler)   nötrolize ederek inflamasyonu önler. Hastalıkta IL1RN geninde mutasyon olunca IL-1RA= intörlökin 1 resöptör antagonisti üretilemez. Bu nedenle IL-1 bloke edilemez ve LI-1 β artar. LI-1 β artışı sonucu artmış bir inflamasyon söz konusu olur ve bu durum klinik bulguların oluşmasına neden olur.

 

Hastalık Otozomal resesif kalıtılır. DIRA hastası olan kişinin birisi anneden diğer babadan olmadan üzere iki mutasyona uğramış gene sahiptir. Yani, her iki ebeveyn de hastalığın taşıyıcısıdır. Taşıyıcı demek bir mutasyona uğramış gene sahip olmak ancak hastalığa sahip olmamak demektir. Yani cinsiyete bağımlı değildir ve anne-baba hastalık bulgularını göstermek zorunda değildir. DIRA’lı hastalığı olan ailelerin sonraki çocuklarında risk %25’tir. Hastalığın antenatal tanısı mümkündür.

 

DIRA hastası çocukta ana bulgular cilt ve kemikte püstüler (irinli, iltihaplı lezyonlar, apseler) lezyonlarla karekterizedir. Ciltte bulgular  kendiliğinden ortaya çıkar ve vücudun her yerinde görülebilir. Lezyonlar  kızarıklık, püstüller ve pullanma, kabuklanma ile karakterizedir. Kemikte artmış inflamasyon sonucu  kemik şişlikleri ve üzerindeki cilt dokusunda kızarıklık ve ısı artışı ile karakterize kemik tutulumu olur. Kol ve bacak kemikleri ve kaburga kemikleri de dahil olmak üzere bir çok kemik tutulabilir. Bazı olgularda eklem ağrısı ve şişlik görülebilir. Fakat bu hastalarda ateş gözlenmez.

 

Hastalığın tanısında öncelikle  DIRA’nın özellikleri baz alınarak hastalıkdan şüphelenilmesi gerekir. DIRA tanısı genetik analiz ile konulur. DIRA anti-inflammatuvar ilaçlarla kontorl altına alınamaz. Yüksek doz kortikosteroidler hastalık semptomlarını hafifletebilirler. Ağrı kesiciler Anakinra tedavisinin etkisi görülene kadarki süreçte kemik ağrılarını azaltmak için kullanılabilir. Anakinra (Kineret ®), DIRA hastalarının ihtiyacı olan IL1RA’nin yapay formudur. Günlük Anakinra enjeksiyonu, tek etkili DIRA tedavisidir. Bu tedavi sayesinde eksik olan  IL1RA düzeltilmekte ve hastalık kontrol altına alınabilmekte ve hastalığın yinelemesi önlenmektedir.  Anakinra deri ve diğer klinik bulgularda dramatik düzelme sağlar. Hastalık teşhis edildikten sonra çocuk hayatı boyunca bu ilacı kullanmak zorundadır. Anakinra’nın en fazla sorun yaratan yan etkisi, enjeksiyon bölgesindeki ağrılı cilt reaksiyonudur.

 

PAPA (pyogenic arthritis, pyoderma gangrenosum, and acne syndrome=Piyojenik Artrit, Piyoderma gangrenozum ve Akne Sendromu)

PAPA Tekrarlayan artrit, piyoderma gangrenozum olarak bilinen bir tür cilt ülseri ve kistik akne olarak bilinen bir tür sivilceyi içeren üç bulgu ile karakterize kalıtsal bir hastalıktır. (PAPA=Piyojenik Artrit, Piyoderma gangrenozum ve Akne kelimelerinin baş harlerinden oluşan bir kısaltmadır.)

Hastalığın geni 15. kromozomda yer almaktadır. Bu gen PSTPIP1 (proline-serine-threonine phosphatase-interacting protein 1) kodlar (yapımını sağlar). PSTPIP 1 diğer bir adı da  CD2BP1(CD2-binding protein 1)' dir. Bu protein pirin ile etkileşime girer. Hastalıkta mutasyon sonucu bu protein normal olarak üretilemez ve sonuçta IL‑1β  üretimi artar. Buna bağlı klinik bulgular oluşur.

Hastalığa ismini veren  bulgular artrit, piyoderma gangrenozum ve kistik akne en sık görülen bulgulardır. Fakat nadiren bu semptomların üçü birden aynı hastada aynı anda görülür. Artrit, erken çocukluk döneminde, genelde 1-10 yaş arasında, görülür ve tek seferde tek eklemi tutar. Tutulan eklem şiş, ağrılı ve kızarıktır; klinik görünüm olarak septik (mikropla oluşan artrit) artrite benzer.Birden fazla eklemi de tutabilir.  PAPA’da görülen artrit, eklem kıkırdağı ve eklem çevresi kemik dokuda hasara neden olur. Piyoderma gangrenozum olarak bilinen geniş cilt ülserleri geç dönemde ortaya çıkar ve bacakları tutar.Ciltte belirgin enfektif lezyonları andıran akneler vardır.Kistik akneler genelikle ergenlik döneminde ortay çıkar ve yetişkinlik dönemi boyunca yüz ve gövdede  kalır.Çocuklarda enjeksiyon bölgelerinde steril apseler gelişebilir. Amiloidoz, PAPA’lı hastalarda oluşmaz. PAPA hastalığı her çocukta aynı şekilde görülmez. Mutasyonu taşıyan kişi hastalığın tüm semptomlarını göstermeyebilir. Bazı çocuklarda hastalık çok hafif semptomlarla seyredebilir. Hastalık semptomları yaş ilerledikçe de  değişebilmektedir.  

Klinik olarak septik artrite benzeyen ve antibiyotik tedavisine cevap vermeyen tekrarlayan ağrılı artrit atakları olan bir çocukta cilt bulguları varsa ve ebeveynlerde bu tür bulgu var ise   PAPA sendromu düşünülebilir. PAPA sendromu otozomal dominant olarak kalıtılan bir hastalıktır. Yani cinsiyetten bağımsız olarak kalıtılır ve anne-babadan birisinde hastalık bulunur. Genellikle de bir ailede, her nesilden olmak üzere birden fazla hasta mevcuttur. PAPA hastası bir bireyin çocuğunda PAPA sendromunun görülme olasılığı %50’dir. Genetik analiz ile tanı konulabilir.

Tedavi baskın olan klinik görünüme göre değişiklik gösterebilir. Artrit atakları genelde oral veya eklem içine yapılan steroid tedavisine olumlu yanıt verebilir.  Piyoderma gangrenosum da  oral steroidlere olumlu yanıt verir ve aynı zamanda sıklıkla lokal immunosupresan ve anti-iflamatuvar kremlerle tedavi edilir. Çok az vakada  interlökin–1 karşıtı anakinra ve TNF karşıtı rekombinat TNF reseptör antagonistleri kullanılmış ve kısmi yanıt elde edilmiştir.

Majeed Sendromu

Otozomal resesif geçen kalıtsal bir hastalıktır. Kronik yineleyen multifokal osteomiyelit (CRMO)'un OR formudur. Hastalık geni phosphatidate phosphatase LPIN2  kodlar (yapımını sağlar). Bu gen de mutasyon olduğunda kemik ve deride inflamasyon, tekraralayan ateş ve diseritropoetik anemi oluşur.Erken çocukluk çağında ateş, kemik lezyonları ağrı, kalıtımsal diseritropoetik anemi ve cilt bulguları (psoriasis, palmoplantar püstülosis, akne) ile ortaya çıkan bir hastalıktır.Majeed Sendromunda interlökin–1 karşıtı anakinra tedavisinin etkili olduğu bildirilmiştir.

 

 

GRANÜLOMATOZ LEZYONLU OTOİNFLAMATUVAR HASTALIK= BLAU SENDROMU

 

Blau sendromu:Erken başlangıçlı familyal sarkoidozis olarakta bilinmektedir.Blau sendromu hastalığın ailesel hastalık için kullanılan bir terimdir. Sporadik (sadece o çocukta ortaya çıkmış olan) formları erken başlangıçlı sarkoidoz (EOS) olarak isimlendirilir.  Klinik olarak dermatitis (deri bulguları), granülomatoz üveitis (gözün iris, siliyer cisim ve korodden oluşan tabakalarındaki iltihaplanma)ve sıklıkla simetrik olan artritis (eklem iltihabı) ile karekteristiktir. Bu üç bulgu tipiktir. Hastalık 3-4 yaşlarından önce başlar.Hastalık ta non-kaseifiye granulomlar vardır.   

 

Hastalığın başlangıç semptomu küçük yuvarlak renkli, açık pembeden bronza veya keskin eriteme kadar değişen tipik döküntüdür. Hastaların %90 kadarında bronzlaşmış, pul pul olmuş cilt ve iktiyoz benzeri deri döküntüsü görülür. Döküntüler zamanla kabuklaşır, geriler ve yok olur.  Artritis kalın granülomatöz tenyosinovit şeklindedir. Başlangıçta eklem şişliği ve hareket kısıtlılığı vardır. Zamanla hareket kısıtlılığına neden olan deformiteler ve erozyonlar ortaya çıkabilir. Üveit (iris inflamasyonu) katarakt, göz içi basınç artışı gibi komplikasyonlarla ilişkili olduğu ve görme alanı defektleri oluşturabildiği için en tehlikeli klinik bulgudur.Göz tutulumu olan hastaların yaklaşık yarısında katarakt, üçte birinde sekonder glokom gelişir. Hastalığın tipik bulgusu olan granülomatoz inflamasyon birçok organı etkileyerek akciğer ve böbrek fonksiyonlarında azalma, kan basıncında artma ve inatçı ateş gibi semptomlara neden olabilir.

Hastalık geni 16cı kromozondadır. Gen NOD2 (CARD15 olarakta bilinir) proteinini kodlar.Hastalık otosomal dominant geçer. Bu gende oluşan  mutasyon sonucunda kodlanan bu protein fonksiyonunu tam olarak gerçekleştiremez ve hastalarda farklı doku ve organlarında “granulom”larla seyreden inflamasyon (yangı) ortaya çıkar. Doku ve organların yapı ve fonksiyonlarını bozan granülomlar inflamatuvar hücrelerin oluşturdukları uzun ömürlü hücre kümeleridir.

Blau sendromun tanısında klinik olarak şüphelenme önemlidir. Blau sendromu/EOS tanısı koyabilmek için etkilenmiş olan dokularda tipik granülomların biopside gösterilmesi gereklidir. Granülomlar cilt lezyonlarının biyopsisinde veya tutulan eklemde görülebilirler. Sorumlu gen mutayonlarının genetik analiz yaparak gösterilmesi mümkündür.

Blau sendromu/EOS için ideal bir tedavi yoktur. Eklem problemleri çoğunlukla nonsteroidal antiinflamatuar ilaçlar ve metotreksat ile tedavi edilebilir. Üveit’in kontrol altına alınması  oldukça zordur. Steroidli göz damlaları veya steroid enjeksiyonları gibi local tedaviler bir çok hastada tam olarak yeterli olmamakta ve dolayısıyla ciddi göz inflamasyonunu kontrol altına almak için oral kortikosteroidler kullanılmaktadır. yapılan çalışmalaranti-TNF (infliximab) and anti-IL‑1 tedavisinin yararlı olduğunu göstermiştir.

Psöriazis ile birlikte olan hastalıklar:DITRA (deficiency of IL‑36 receptor antagonist)

 

IL- 36 resöptör antogonist eksikliği: Deficiency of IL‑36 receptor antagonist

 

Hastalık jeneralize psöriazis ile karekterize, otosomal resesif geçişli otoimflamatuvar bir hastalıktır. DITRA hastaları DIRA hastalarının aksine atak gösterir.Ataklarda ateş ve genel kırgınlık hali vardır.. Hastalıkta püstüler psöriazis (keskin sınırlı, pembemsi kırmızımsı plaklar üzerinde parlak sedefi-beyaz kabuklarla karakterize)  varlığı tipiktir.

 

PANNİKÜLİTİN İNDÜKLEDİĞİ LİPODİSTROFİLİ HASTALIKLAR

Bu hastalıklarda interferon γ (IFN‑γ) önemli bir aracıdır. Bu sendromlarda PSMB8 kodlayan gen mutasyonları sonucu oluşmaktadır. Pannikülit cilt altı yağ dokusunun iltihabıdır. Bu hastalıklarda pannikülite bağlı deri altındaki yağ (adipöz) dokusu yitimi lipodistrofi(= cilt üzerinde portakal kabuğu görünümlü kabarık veya çökük deri şekil bozukluğu) söz konusudur. Üç klinik tablo ile karşılaşılır.

1-JMP ( joint contractures, muscle atrophy and panniculitis-induced lipodystrophy= eklem kontraktürü, muskuler atrofi ve pannikülitin indüklediği lipodistrofi) sendromu;

2-CANDLE (chronic atypical neutrophilic dermatosis with lipodystrophy and elevated temperature= lipodistrofilikronik atipikal nötrofilik dermatosiz ve yüksek ateş) sendromu

3-NNS (Nakajo–Nishimura syndrome) sendromu

 

JMP sendromu adultlarda tanımlanmıştır. Bulguları eklem kontraktürü, muskuler atrofi ve pannikülitin indüklediği lipodistrofidir. CANDLE sendromu çocuklukta görülür. Yaşamın ilk bir yaşında başlayabilir. Atipikal nötrofilik dermatosiz söz konusudur. Purpurik deri lezyonları, şişmiş göz kapakları, artralji, ilerleyici lipodistrofi, hipokrom ve mikrositer anemi, gelişme geriliği ve artmış akut faz reaktanları  bulguları vardır. NNS (Nakajo–Nishimura syndrome) sendromu JMP ve CANDLE gibi aynı gen mutasyonlarına sahiptir. Fakat bu sendromda interferon γ (IFN‑γ) seviyesi diğerlerinden farklı şekilde normaldir. Bu üç hastalıktdada ana semptomlar pannikülit veya nodüler deri lezyonları ve lipodistrofidir. Fakat NN sendromunda periyodik ateş, deri döküntüleri, parsiyel lipomuskuler atrofi ve erken çocuklukta başlayan eklem kontraktüri karekteristik bulgulardır.

 

Bu üç hastalığın prognozu iyi değildir.Anti-IL‑1, anti-TNF and anti-IL‑6 tedavisi kısmi yanıt sağlar.

 

DİĞERLERİ

 

APLAID (PLCγ2-associated antibody deficiency and immune dysregulation= PLCγ2 ilişkili antikor eksikliği ve immun disregülasyon) sendromu

 

APLAID sendromu Otozomal  dominant geçişli bir hastalıktır. Hastalık geni fosfolipaz Cγ2 (phospholipase Cγ2=PLCγ2) kodlar. Bu gende mutasyon(delesyon) olunca hastalık gelişir. Hastalıkta soğuğa maruz kalma sonucu ürtiker, tekrarlayıcı sinopulmoner enfeksiyonlar, çeşitli derecede immun yetmezliğe bağlı klinik tablolar, vitiligo, otoimmun tiroiditis, artritis, pozitif antinükleer anyikor sık görülen bulgulardır

 

 

B)POLİGENİK OTOİNFLAMATUVAR HASTALIKLAR

Bu tür hastalıklarda ateş ve yükselmiş akut faz reaktanları görülür. Aile anamnezi değerlendirildiğinde monogenik hastalık düşündürecek tablo yoktur. Bu tür hastalıkların ayırıcı tanısı deneyimli hekim için bile zor olabilir.

 

PFAPA sendromu

 

PFAPA sendromu: Çocukluk çağında tekrarlayan ateşler ile giden, çoğunlukla selim gidişli olan ve ailesel geçişi gösterilememiş bir hastalıktır. Hastalığa yol açan neden de bilinmemektedir.

 

Hastalık erken yaşta, oyun çocukluğu döneminde, 5 yaşın altında  başlar. Ortalama 1 aylık aralarla (2-6 hafta aralarla) tekrarlayan, ani başlangıçlı 3-6 gün süren ateş atakları ile ortaya çıkar. Ateşe titreme, aftöz stomatit, farenjit ve servikal adenopatiler eşlik edebilir. Farenjit ve çoğunlukla çift taraflı servikal lenfadenopati olguların tümünde ağrılı dönemde vardır. Servikal lenfadenopati (%88) olduğu, bunu farenjit (%72) ve aftöz stomatitin (%70) izlediği bildirilmiştir. Aftöz lezyonlar dudak ve diş etinde bulunur, küçüktür ve hızlıca kendini sınırlar. Büyümüş lenf nodu ateşin düşmesi ile normale gelir. Bu klinik bulgular diğer "Periyodik (Tekrarlayan) Ateş Hastalıklarından" ayırt edilmesini sağlar. Artralji nadiren görülür. Hafif hepatosplenomegali saptanabilir. Atak aralarında çocuklar sağlıklıdır ve büyüme normal sınırlardadır.

 

Atak sırasında akut faz yanıtı artar. Ara dönemde tüm laboratuvar verileri normal sınırlardadır. Tanılandırma da PFAPA tanı ölçütleri kullanılır.

 

PFAPA sendromu tanı ölçütleri

1.Erken yaş başlangıçlı olarak yineleyen ateş atakları

2. Üst solunum yolu enfeksiyonu olmasızın oluşan bulgular

(aşağıdakilerden herhangi birisi)

a. Aftöz stomatit

b. Servikal adenit

c. Farenjit

3. Siklik nötropeni ve diğer kalıtsal periyodik ateşlerin dışlanması

4. Atak arasında tamamı ile sağlıklı çocuklar

5. Normal sınırlarda büyüme ve gelişme

 

 

Mevalonat kinaz eksikliği PFAPA tanı ölçütlerinin önemli bir kısmına sahiptir. Bu hastalık enzim düzeyi ile ayırt edilir. AAA, MKD/HIDS ve PFAPA tekraralayan ateş ve lenfadonapati birlikte görülebilir. Ayırıcı tanıda akılda tutulmalıdır. PFAPA da atak sırasında eksudatif farenjit ayırıcı tanı için önemlidir.

 

PFAPA sendromu tedavisinde tedavisinde glukokortikoidler çok etkilidir. Atak döneminde tek doz 1-2 mg/kg prednizolon hastalık bulgularının çözülmesine yol açar.Monogenetik otoinflamatuvar hastalıklarda tekdoz  prednizlolonun yararı yoktur. Gerekirse steroidler sürdürme tedavisinde düşük dozda kullanılabilir. Adenoidektominin atak sıklığını azaltabileceği de öne sürülmüştür. Periyodik ateş, aftöz stomatit, farenjit ve adenopati sendromu olan hastaların seyiri çok iyidir. Çoğunlukla süreç içinde hiçbir sekel bırakmaksızın

düzelirler.

 

Poligenik otoinflamatuvar hastalıklar grubunda düşünülen hastalıklar:

1-PFAPA sendromu

2- Kronik yineleyen multifokal osteomiyelit (CRMO)

3-Sistemik JİA

4-Behçet hastalığı

5-Yineleyen perikardit