Alport sendromu ve ince bazal membran hastalığı

ALPORT SENDROMU VE İNCE BAZAL MEMBRAN HASTALIĞI

 

Alport sendromu hematüri, sensörinöral işitme kaybı, göz bulguları ve glomeruler bazal membranda yapısal defektlerle karakterize progresif (ilerleyici) bir herediter (kalıtsal) böbrek hastalığıdır. Alport sendromu IV kollajen sentezlenmesinde bozukluk oluşmaktadır.

Tip IV kollajen alfa zincirlerini kodlayan genler ve mutasyonlarında görülen hastalıklar şunlardır:

Gen          Kollajen alfa zinciri        Lokus          Mutasyon

COL4A1    α1(IV) zinciri                 13q34         İntrauterin ölüm?

COL4A2    α2(IV) zinciri                 13q34         İntrauterin ölüm?

COL4A3    α3(IV) zinciri                 2q36-37      Otozomal Alport sendromu

COL4A4    α4(IV) zinciri                 2q36-37      Otozomal Alport sendromu

COL4A5    α5(IV) zinciri                 Xq22.3        X’e bağlı Alport sendromu

COL4A6    α6(IV) zinciri                 Xq22.3        COL4A5 delesyonu ile

                                                         beraber olduğunda X’e bağlı Alport

Alport sendromu toplumda 5000-10000 kişide 1 görülen bir hastalıktır. Alport sendromu hastaların %85'inde geçiş, X kromozuna bağlı geçiştir.Alport sendromu hastaların% 15 inde ise otozomal resesif geçiş söz konusudur.

Alport sendromunda esas böbrek bulgusu hematüridir( idrarda kanamadır). X bağlı Alport sendromlu erkek hastaların hepsinde, kadın taşıyıcılarda %90-95'inde mikroskopik hematüri vardır. Erkek çocuklarda ilk 10 yaşlar içersinde mutlak hematüri görülür. Genellikle hayatın ilk yılında proteinüri görülmez;fakat daha sonra X bağlı Alport sendromun’lu erkek hastaların ve OR Alport sendromun’lu hastaların hepsinde proteinüri gelişir. Proteinüri genellikle hafiftir (1-2g/gün); fakat %30 hastada nefrotik düzeyde olabilir. Hipertansiyon geç gelişen bir bulgudur ve yaşla beraber sıklığı ve ciddiyeti artar.

X bağlı Alporta erkeklerde %90 üzerinde ortalama 25 yaşta, X bağlı Alporta kadınlarda %15 oranında, ortalama 49 yaşta; OR Alportta homozigotta % 90'nın üzerinde ortalama 15 yaşta, OR Alportta heterozigotta %10 oranında ortalama 49 yaşta son dönem böbrek yetmezliği gelişir.

Alport sendromlu olgularda proteinüri saptanması önemlidir. Proteinüri böbrek yetmezliğinin gelişimini geciktirmek ve önlemek için tedavi edilmelidir.Alport sendromunda tedavide ilk seçilecek ilaç,  angiotensin konverting enzimini (ACE) inhibe edecek ilaçlardır.

İnce bazal membran hastalığı (Thin basement membrane nephropaty=TBMN) ise elektron mikroskopisinde uniform, eşit düzeyde incelmiş bazal membran saptanan, çocukluk çağında persistan hematüri ile seyreden, genetiksel bir hastalıktır. Popülasyonun %1'de bu TBMN görülür. TBMN, çocukluk çağında persistan hematürinin en sık nedenlerinden biridir. İnce bazal membran hastalığının karekteristik klinik bulgusu  persistan mikroskopik hematüridir. Genelde başka bir semptom yoktur. Proteinüri genelde saptanmaz. Bazı olgularda hafif düzeyde proteinüri olabilir. Bu hastalıkta böbrek fonksiyonları normaldir. Çocukluk çağında ve hastalığın 30 yıllık takiplerinde   böbrek fonksiyonlarında bozulma yoktur.

Devamı